Генная терапия - это метод лечения, основанный на введении в организм пациента терапевтических нуклеиновых кислот (ТНК) с целью коррекции нарушенной функции определенных клеток или тканей. Она используется для лечения различных заболеваний, включая наследственные (гемофилия, мышечная дистрофия, кистозный фиброз и т.д.), онкологические, инфекционные (ВИЧ, гепатиты В и С и множество других вирусных инфекций) и иммунные.

Существуют два основных метода доставки ТНК в клетку: вирусный и невирусный. Вирусный способ доставки заключается в использовании его капсидной оболочки, но с заменённым генетическим аппаратом. Несмотря на то, что вирусы были выбраны в качестве векторов для переноса ТНК во многих клинических испытаниях, существует большое количество потенциальных проблем, связанных с их применением, таких как токсичность, иммунный и воспалительный ответ, а также высокая стоимость производства комплексов на их основе.

Данная работа посвящена синтезу спейсерированного адресного фрагмента липоконюгата. Синтез включает получение активированного производного галактозы с последующим гликозилированием со спейсером, а также модификацию терминальной функциональной группы для дальнейшей конъюгации с матрицей.